Nuevo agente terapéutico para el tratamiento de la enfermedad renal crónica

Desarrollado por: Instituto de Investigación Sanitaria Hospital La Paz

Descripción

Descripción y características fundamentales

Agente terapéutico basado en una molécula de ARN que actuando sobre el gen BASP1 (del inglés brain acid soluble protein 1) —o bien evitando el aumento de su expresión o impidiendo su actividad— consigue proteger a las células tubulares renales de la muerte por apoptosis provocada por la toxicidad de la albuminuria, y por ende, frenar la progresión de la enfermedad renal crónica.

En los pasados años se habían publicado varios estudios que describían que la inhibición de BASP1 previene la apoptosis inducida por alta glucosa y por privación de factores de supervivencia del suero pero gracias a esta invención se ha descubierto que la inhibición de BASP1 también previene la apoptosis inducida por albuminuria.

Asimismo se ha desarrollado un método de selección de compuestos útiles en el tratamiento de la enfermedad renal crónica a partir de una librería de compuestos, que comprende:

a)       incubar células tubulares renales en presencia de uno de los compuestos seleccionado de la librería de compuestos,

b)       determinar si la expresión de BASP1 en las células tubulares renales es menor a la expresión de BASP1 en una muestra control e

c)       identificar el compuesto elegido en la etapa (a) como compuesto útil en el tratamiento de la enfermedad renal crónica cuando la expresión de BASP1 en las células tubulares renales sea menor a la expresión de BASP1 en una muestra control.

Estudios in vivo en ratas con nefropatía albuminúrica inducida así como estudios in vitro en muestras renales humanas en pacientes con nefropatía albuminúrica membranosa confirmaron la eficacia de la composición de la invención para silenciar o inactivar el gen BASP1 así como la consecuente protección de las células tubulares proximales renales contra la apoptosis inducida por albúmina.

Ventajas competitivas

La composición en cuestión previene la progresión del daño renal mediante una estrategia que evita la lesión tubular como consecuencia de la albuminuria, en lugar de evitar la albuminuria, estrategia que hasta ahora no ha proporcionado resultados suficientemente satisfactorios.

Esta composición es complementaria a los fármacos usados habitualmente en la práctica clínica y consigue reducir la albuminuria residual que persiste tras el uso de inhibidores de la enzima de conversión de la angiotensina (IECA) o de antagonistas de los receptores de angiotensina II (ARAII), problema hasta ahora no solucionado con la medicina actual.

Aplicaciones

Prevención y/o tratamiento de la enfermedad renal crónica.

Estado de protección

Patente española P201430081, solicitada en enero de 2014. 

Solicitud de protección internacional PCT/ES2015/070039.

Cooperación que se desea

Se busca cooperación con cualquier parte interesada en la tecnología, ya sea un licenciatario, un inversor que financie el proyecto, un socio interesado en implicarse en cualquiera de las distintas fases hasta la puesta en el mercado, etc. Organizaciones potencialmente interesadas serían aquellas dedicadas a la fabricación, comercialización y/o distribución de fármacos, así como centros de investigación y todo tipo de instituciones dedicadas a la investigación en diagnóstico y tratamientos contra las enfermedades renales.

Unidad de Apoyo a la Innovación

Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Universitario La Paz - FIBHULP-IdiPAZ

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